GENE THERAPY PROJECTS SEVERAL APPLICATIONS ::

1. It offers the potential for radical cure of single gene diseases such as cystic fibrosis hemophilia hemoglobinopathies adenine deaminase deficiency (causing severe combined immune deficiency) alpha 1 - antitrypsin deficiency (causing lung diseases) chronic granulomatus disease (causing neutrophil malfunction ) familial hypercholesterolaemia Du chenne muscular dystrophy (boys become progressively disabled) and various lysosomal storage disorders

2.Many common conditions like malignancy neurodegenerative diseases and infectious diseases have a large genetic component it is well known that conventional treatment is woefully inadequate Gene therapy has enormous attraction for such diseases

3.Certain diseases do not involve genes directly eg diabetes myocardial infarction atherosclerosis etc However there is disturbed gene expression e.g. vascular growth factors etc Gene therapy is expected to control gene expression in such diseases

4.With the help of gene therapy it is possible to synthesize in vivo the deficient proteins such as factor VIII insulin erythopoietin etc and this has practical advantages for the treatment of diseases such as hemophilia diabetes mellitus or chronic renal failure

They gives various gene targets approaches and objectives of gene therapy using modern techniques it has been possible to identify and clone genes alter DNA or RNA and produce large amounts of modified recombinant DNA Thus the conceptual part of gene therapy has occured but major hurdles are

(a) Pharmacokinetic of gene therapy i.e. delivery of gene to an appropriate target cells

(b) Pharmacodynamics i.e. controlled expression of the gene in Question

There are two main approaches to gene therapy Somatic gene therapy and germ cell therapy Somatic gene therapy involves the insertion of a gene into a cell other than a germ cell viz hematopoietic stem cells of the bone marrow hepatocytes (liver cells ) keratinocytes (skin cells) and endothelial cells Genes inserted into cell populations of this type are not passed onto future generations germ cell therapy which has not yet been carried out in humans involves the injection of genes into germ cells viz sperm egg or early embryo inserted genes would be distributed among the somatic and germ cells and the genetic change will then be transmitted to future generations

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जीन थेरेपी परियोजनाएं कई अनुप्रयोग::

1. यह सिस्टिक फाइब्रोसिस, हीमोफिलिया, हीमोग्लोबिनोपैथी, एडेनिन डेमिनमिनस की कमी (गंभीर संयुक्त प्रतिरक्षा की कमी का कारण), अल्फा 1 - एंटीट्रिप्सिन की कमी (फेफड़ों की बीमारियों का कारण), क्रोनिक ग्रैनुलोमैटस रोग (न्यूट्रोफिल की खराबी का कारण), पारिवारिक हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया, डू चेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (लड़के क्रमशः विकलांग हो जाते हैं) और विभिन्न लाइसोसोमल भंडारण विकारों जैसे एकल जीन रोगों के मौलिक इलाज की क्षमता प्रदान करता है।

2. घातक न्यूरोडीजेनेरेटिव बीमारियों और संक्रामक बीमारियों जैसी कई सामान्य स्थितियों में एक बड़ा आनुवंशिक घटक होता है, यह अच्छी तरह से ज्ञात है कि पारंपरिक उपचार बेहद अपर्याप्त है, जीन थेरेपी में ऐसी बीमारियों के लिए बहुत आकर्षण है

3. संवहनी वृद्धि कारक आदि जीन थेरेपी से ऐसी बीमारियों में जीन अभिव्यक्ति को नियंत्रित करने की उम्मीद है 4. जीन थेरेपी की मदद से विवो में कमी वाले प्रोटीन जैसे कि फैक्टर VIII इंसुलिन एरिथोपोइटिन आदि को संश्लेषित करना संभव है और इससे हीमोफीलिया मधुमेह या क्रोनिक रीनल फेल्योर जैसी बीमारियों के इलाज के लिए व्यावहारिक लाभ हैं वे जीन थेरेपी के विभिन्न जीन लक्ष्य दृष्टिकोण और उद्देश्य देते हैं आधुनिक तकनीकों का उपयोग करके जीन की पहचान करना और क्लोन करना, डीएनए या आरएनए को बदलना और बड़ी मात्रा में संशोधित पुनः संयोजक डीएनए का उत्पादन करना संभव हो गया है इस प्रकार जीन थेरेपी का वैचारिक हिस्सा हुआ है लेकिन प्रमुख बाधाएँ हैं (ए) जीन थेरेपी की फार्माकोकाइनेटिक यानी जीन को उपयुक्त लक्ष्य कोशिकाओं तक पहुँचाना (बी) फार्माकोडायनामिक्स यानी प्रश्न में जीन की नियंत्रित अभिव्यक्ति (सी) सुरक्षा नैदानिक प्रभावकारिता और दीर्घकालिक व्यावहारिकता जीन थेरेपी के दो मुख्य दृष्टिकोण हैं दैहिक जीन थेरेपी और जर्म सेल थेरेपी दैहिक जीन थेरेपी में जर्म सेल के अलावा किसी अन्य सेल में जीन को सम्मिलित करना शामिल है जैसे अस्थि मज्जा की हेमटोपोइएटिक स्टेम सेल हेपेटोसाइट्स (यकृत कोशिकाएं) केरेटिनसाइट्स (त्वचा कोशिकाएं) और एंडोथेलियल कोशिकाएं इस प्रकार की कोशिका आबादी में डाले गए जीन भविष्य की पीढ़ियों तक नहीं पहुंचते हैं जर्म सेल थेरेपी जो अभी तक मनुष्यों में नहीं की गई है, इसमें जीन को जर्म कोशिकाओं में इंजेक्ट किया जाता है जैसे शुक्राणु अंडा या प्रारंभिक भ्रूण में डाले गए जीन को दैहिक और जर्म कोशिकाओं के बीच वितरित किया जाएगा और आनुवंशिक परिवर्तन फिर भविष्य की पीढ़ियों तक पहुंचाया जाएगा

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