GENE DELIVERY ::
For successful delivery of DNA to host cells either virus is used as the vector or the DNA Material is inserted directly into the cells by physical (e.g.) microinjection electroporation chemical (e.g.calcium phosphate co-precipitate method) or fusion technique (protoplast RBC ghosts liposomes) etc
There are two main strategies for delivering genes into patients : in vivo and exvivo In -vivo strategy is to inject a supension of a vector containing the therapeutic gene directly into the patient -either intravenously or into a tissue on which it is hoped it will act (e.g.directly into a malignant tumor) The exvivo strategy is to remove cells from the patients (e.g.stem cells from bone marrow or circulating blood or myoblasts from a biopsy of striated muscle) treat them with the vector and inject the genetically altered cells back into the patient
DISEASE TARGETS FOR GENE THERAPY
DISEASE APPROACHES OBJECTIVE
1.Cancer Gene encoding cytokines Potentiation of antitumor response
Tumor suppressor genes Induction of apoptosis
P53 RB4 mer Inhibition of tumor cell growth
Promote immunological Tumor is
recognition of tumor destroyed by T cells
Sensitivity genes Tumor cell destroyed by prodrug derivative /Induction of immunity
Oncogene expression Induction of apoptosis
Inhibited
Restoring protective
mechanisms such as p53
2.AIDS Intracellular Inhibition of HIV
immunization replication and its spread
Use of suicide gene Elimination of HIV infected cells
HSV -TK gene transfer Depletion of HIV infected cells
3.Cystic Fibrosis Cystic Fibrosis Normalization of cAMP
Transport Regulator regulated chloride channel
4.Familial Alpha-1 antitrypsin Correction /restoration
Emphysema of alpha -1 antitrypsin levels
5.Adenosine Introduction of ADA gene Overcome the deficiency
Deaminase
Deficiency (ADA)
6.Haemophillia Factor VIII or IX Overcome the deficiency
7.Alztheimers Neurotropic Factor Prevention of neuronal
Dementia degeneration
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An ideal vector should be safe efficient (i.e. inserts the gene into a large fraction of target cells ) selective (i.e. leads to expression of therapeutic protein but not of viral proteins) and causes persistent expression of the therapeutic gene as mentioned above virus is usually used as vector viruses take over the metabolic machinery of the cells they invade and produce the required proteins
TRANSLATE IN HINDI ::
जीन ब्रोकरेज :: एस्ट्रोसाइट्स में डीएनए की सफल लिस्टिंग के लिए या तो वायरस को अलग-अलग रूप में डाला जाता है या डीएनए सामग्री को भौतिक (जैसे) माइक्रोइंजेक्शन इलेक्ट्रोमोएक्शन केमिकल (जैसे कि कैल्शियम कॉपर सह-अवकेप्शन विधि) या संलायन तकनीक (प्रोटोप्लास्ट आरबीसी घोस्ट लिप जियोम्स) आदि द्वारा सीधे प्रयोगशाला में डाला जाता है। इन विवो और एक्सविवो इन-विवो स्ट्रैटेजी में स्ट्रेट मरीज़ों को शामिल करना होता है - या तो अंतःशिरा या किस तरह से जिस में यह आशा की जाती है कि यह कार्य करना है (उदाहरण के लिए सीधे एक घातक ट्यूमर)। रोगियों के साथ उपचार करना और आनुवंशिकी के रूप में मरम्मत किए गए उपकरण को वापस लेना होता है। जीन थेरेपी
रोग दृष्टि उद्देश्य
1.कैंसर जीन एनकोडिंग साइटोकाइन्स एंटीट्यूमर प्रतिक्रिया की क्षमता
ट्यूमर दमन जीन एपोप्टोसिस की रोकथाम
P53 RB4 मेर ट्यूमर सेल वृद्धि का अवरोध
प्रतिरक्षा को बढ़ावा देना ट्यूमर है
टी तकनीशियन द्वारा नष्ट किए गए ट्यूमर की पहचान
जीन जीन प्रोड्रग ब्ष्टब्ध /इम्यून के प्रेरण द्वारा नष्ट की गई ट्यूमर सेल
ऑनकोजीन एक्सप्रेशन एपोप्टोसिस का इलाज
अवरोधित
व.सं
तंत्रों को पुनः स्थापित करना जैसे कि p53
2.एड्स इंट्रासेल्युलर असंबद्ध
प्रतिरक्षा प्रतिकृति और इसके प्रसार का अवरोधक
जीन का उपयोग डोकलाम का समुच्चय
एचएसवी-टीके जीन स्क्रैबिट ऑर्केस्ट्रा की कमी
3. एस ऑक्सालिक लॉजिस्टिक्स सिस्टिक स्कॉलैस्टिक सीए एमपी का सामान्यीकरण
रेगुलेटर वेल्डिंग चैनल
4.फैमिलियल अल्फा-1 एंटीट्रिप्सिन सुधार/पुनर्स्थापना
अल्फा -1 एंटीट्रिप्सिन के स्तर में वातस्फीति
5.एडेनोसिन एडी जीन का परिचय फिजियोलॉजी पर कमी पाना
विध्वंस
कमी (एडीए)
6.हीमोफिलिया फैक्टर आठवीं या नौवीं कमी पर पैमाना
7.एल्जाइमर न्यूरोट्रोपिक न्यूरोनल की रोकथाम
डाइमेंशिया अध:पटन
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एक आदर्श मौलिक सुरक्षित कुशल होना चाहिए (यानी जीन को लक्ष्य लक्ष्य के एक बड़े हिस्से में शामिल किया गया है) चयनात्मक (यानी जीन को लक्ष्य लक्ष्य के रूप में एक बड़े हिस्से में शामिल किया गया है) चयनात्मक (यानी जीन को मूल प्रोटीन की अभिव्यक्ति की ओर जाता है लेकिन वायरल प्रोटीन की नहीं) और जैसा कि ऊपर बताया गया है कि सिद्धांत की स्थिर अभिव्यक्ति का कारण आम तौर पर वायरस बनता है
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